ジフォルタ®の臨床成績

国内第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験(PDX-JP1試験)

海外第Ⅱ相臨床試験(PROPEL試験:PDX-008試験)1)

Pralatrexate in Patients with Relapsed or Refractory Peripheral T-Cell Lymphoma
1)社内資料:再発・難治性末梢性T細胞リンパ腫患者を対象としたPDXの海外第Ⅱ相臨床試験, PDX-008試験(承認時評価資料)

(1)IWC1999を用いた中央判定に基づく客観的奏効割合(ORR)[主要評価項目]

IWC1999を用いた中央判定に基づくORRは、29.4%(32/109例、95%信頼区間:21.0~38.8%)であり、95%信頼区間の下限が閾値奏効割合とした15%を明らかに上回りました。
患者の11例(10%)がCR、1例(1%)がCRu、20例(18%)がPR、21例(19%)がSDと判定されました。
SDとなった5例(5%)では、無増悪期間が21週間以上でした。

(2)IWC1999を用いた治験責任医師の判定に基づくORR[副次評価項目]

IWC1999を用いた治験責任医師の判定に基づくORRは、39%(43/109例、95%信頼区間:30~49%)であり、17例(16%)がCR、3例(3%)がCRu、23例(21%)がPR、21例(19%)がSDと判定されました。

(3)IWC1999を用いた中央判定に基づく奏効到達期間(TTR)[その他の評価項目]

奏効例の63%(20/32例)は、第1サイクル中に奏効を示しました。

(4)IWC1999を用いた中央判定に基づく奏効期間(DoR)[副次評価項目]

DoR中央値は、10.1ヵ月(95%信頼区間:3.3ヵ月~推定不能)でした。

(5)IWC1999を用いた中央判定に基づく無増悪生存期間(PFS)[副次評価項目]

PFS中央値は、106日(3.5ヵ月、95%信頼区間:51~146日)でした。

(6)全生存期間(OS)[副次評価項目]

OS中央値は、14.5ヵ月間(95%信頼区間:10.6~22.5ヵ月)でした。

(7)各症例における標的病変の最大縮小率[副次評価項目]

IWC1999を用いた中央判定に基づき、各症例における標的病変の最大縮小率を算出しました。
有効性解析対象集団109例のうち対象となった88例(81%)で、変化率が0%未満の症例(標的病変のSPDが縮小した症例)の割合は76%(67/88例)で、変化率が0%以上の症例(標的病変SPDが変化なし及び増大した割合)は24%(21/88例)でした。

(8)スクリーニング時の患者背景因子によるORRの層別解析

IWC1999による中央判定に基づくORRについて、以下の背景因子別の層別解析を行いました。

スクリーニング時の患者背景因子:性別、年齢、人種、先行治療歴レジメン数、病型分類(中央診断)、直近の先行全身治療による治療効果

先行治療歴レジメン数がCHOP療法の1レジメンのみであった患者のORRは47%(7/15例)でした。

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